• Journal of The Korean Society of Inherited Metabolic disease
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• v.13 no.1
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• pp.62-68
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• 2013

우리나라의 경우 희귀질환은 국내 유병인구가 2만명 이하로 드물게 나타나는 질환으로 적절한치료 방법과 대체의약품이 개발되지 않은 병을 말한다. 희귀의약품은 대상 환자 수가 적어 연구개발이 어렵고 시장에서 수익성을 기대하기 어려워 제약기업이 쉽게 개발할 동기를 갖기 어렵기 때문에 선진국에서는 희귀의약품의 개발을 촉진하기 위한 제도를 운영하고 있다. 국내에서도 희귀질환자들에게 치료기회를 확대 제공하기 위한 일환으로, 1999년 정부의 적극적인 지원하에 한국희귀의약품센터가 설립되었다. 한국희귀의약품센터는 적용대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 의약품 및 희귀질환자 치료용 약품의 구입공급과 제반 정보의 수집 및 제공을 함으로써 국민의 건강증진에 기여하고 있다. 한국희귀의약품센터의 주요 역할은 희귀의약품 및 희귀질환에 대한 최신정보를 수집 분류 데이터베이스화하여 이를 희귀의약품의 수요자 및 공급자 등 필요로 하는 자에게 제공하고 있으며, 특히 적용 대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급하게 도입할 필요가 있는 의약품 및 희귀질환자 치료용 의약품에 대하여 자가 치료용 의약품의 수입추천 안내 및 수입대행, 희귀의약품의 지정추천업무 등을 수행하고 있다. 희귀의약품 지정에 관한 규정은 1998년 4월 16일에 식품의약품 안전처에서 고시하였으며 2013년 2월에 식약처에서 고시 제 2013-8호로 개정하였다. 개정 이유는 지속적인 투자, 연구 개발이 필요한 희귀의 약품의 개발을 활성화하고 지정 한도액을 상향하는 등 희귀의약품 지정제도 개선하고자 하는 것이다. 이번 개정의 주요 내용은 개발 초기부터 '개발단계 희귀의약품' 지정하고 지정 갱신을 위해 별도 생산(수입)실적 보고를 폐지하며, 위탁제조판매업자의 희귀의약품 지정 신청을 가능하게 하고, 유병인구 500명 이하인 경우 지정한도 금액 상향 등이다. 이번 개정을 통해 희귀의약품에 대한 연구 개발이 더욱 확대 될 것으로 기대하며, 앞으로도 희귀질환 환자들에게 원활하게 희귀의약품이 공급되도록 지원 정책이 추진되어야 할 것이다.

• Korean Journal of Clinical Pharmacy
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• v.23 no.1
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• pp.1-13
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• 2013

희귀질환이란 일반적으로 그 유병율이 인구 일만 명당 5명 이하인 질환을 말한다. 세계에는 약 7,000여종의 희귀질환이 알려져 있고 학술지에 매 주 대략 5종의 새로운 희귀질환이 보고되고 있다. 희귀 의약품(orphan drug)이란 희귀질환치료제 또는 수익성이 없어 개발을 기피하는 일반질환 치료제로서 정부가 지정한 의약품을 말한다. Orphan 의약품의 개발에는 많은 장점이 있다. Orphan 의약품으로 정부의 지정을 받으면 세금감면을 통한 연구비 지원, 임상시험 비용 지원, 신약허가 심사비 면제, 시장독점권 부여 등의 특혜가 주어진다. 희귀질환의 대부분은 단순한 유전적 결함에 의하는 경우가 많아 치료제의 표적발견이 비교적 쉬우므로 개발 성공률이 높고, 임상시험기간이 짧으며, 시판허가를 받을 확률이 높아 연구개발비용이 적게 든다. 그 결과 전세계 orphan 의약품 시장은 최근 매년 6%씩 성장하여 2014년에는 약 1,120억달러의 시장을 형성할 것으로 추정된다. Orphan 의약품 시장은 현재 매년 8.9%씩 성장하고 글로벌 시장의 51%를 점유하는 미국을 중심으로 확장되어 가고 있으며, 총매출액의 64.3%가 유전자재조합의약품에 의한 것으로 알려져 있다. 이러한 의약품시장의 변화와 사회적 요구에 부응하여 한국 또한 희귀질환 치료제 개발의 활성화를 위해 재정적 지원체계를 구축하고, 허가관리를 개선하며, 법률적 제도를 완비하는 과정에 있다. 현재 희귀질환의 치료적 타겟을 찾아 신물질이나 기존의 약물을 발굴하는 과정이 주로 대학이나 연구 중심 병원에서 이루어지고 있다. 제도가 잘 정립되어 있는 미국 시장을 겨낭하여 orphan 의약품 개발을 전략적으로 수행한다면 큰 성공을 거둘 수 있을 것으로 기대된다.

• The Korean Society of Law and Medicine
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• v.21 no.1
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• pp.223-259
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• 2020

With COVID-19 spreading rapidly around the world, research and development issues on treatments and vaccines for the virus are of high interest. Among them, Remdesivir was the first to show noticeable therapeutic effects and began clinical trials, with each country authorizing the use of the drug through emergency approval. However, Gilead Co., Ltd., the developer of Remdesivir, received a lot of criticism from civic groups for submitting the application for the marketing authorization as an orphan drug. This is because when a new drug got a marketing authorization as an orphan drug could be granted an exclusive status for seven year. The long-term exclusive status of an orphan drug comes from the policy purpose of motivating pharmaceutical companies to develop treatment opportunities for patients suffering from rare diseases, which was not appropriate to apply to infectious disease treatments. This paper provides a review of the problems and improvement directions of the domestic system through comparative legal consideration against the United States, Europe and Japan for the statutes which give exclusive status to medicines. The domestic system has a fundamental problem that it does not have explicit provisions in the statute in the manner of granting exclusive status, and that it uses the review system to give it exclusive status indirectly. In addition, in the case of orphan drugs, the "Rare Diseases Management Act" and the "Regulations on Examination of Items Permission and Reporting of Drugs" provide overlapping review periods, and despite the relatively long monopoly period, there seems to be no check clause to recover exclusive status in the event of a change in circumstances. Given that biopharmaceuticals are difficult to obtain patents, the lack of such provisions is a pity of domestic legislation, although granting exclusive rights may be a great motivation to induce drug development. In the United States, given that the first biosimilar also has a one-year monopoly period, it can be interpreted that domestic legislation is quite strictly limited to granting exclusive status to biopharmaceuticals. The need for improvement of the domestic system will be recognized in that it could undermine local pharmaceutical companies' willingness to develop biopharmaceuticals in the future, and in that it is also necessary to harmonize international regulations. Taking advantage of the emergence of COVID-19 as an opportunity, we look again at the problems of the domestic system that grants exclusive rights to medicines and hope that an overall revision of the relevant legislation will be made to establish a unified legal basis.

• Korean Journal of Clinical Pharmacy
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• v.16 no.2
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• pp.107-112
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• 2006

This study was aimed to investigate the current status and expectations of orphan drugs in Korea. The Korea Orphan Drug Center was established to supply many medicines for the patients with rare diseases. Among the medicines supplied by the Center, the number designated as the orphan drugs by the KFDA is quite few. However, a few of medicines are not under circulation even if the items are designated as the orphan drugs. Neoplasm-related medicines, infectious and parasitic disease-related medicines, endocrine, nutritional and metabolic disease-related medicines are the ones circulated most. There are several unapproved drugs among the medicines supplied by the Center. It's because the director of the Center can import the goods without a process to getting an approval from the KFDA. The Korea Orphan Drug Center has contributed to the selection of the medicines for treating the rare disease. On the contrary, some problems remain in the supply process. The safety and effectiveness of the medicines supplied by the Center are not guaranteed. So far, rare diseases have no specific legal definition, and therefore are only referred to in terms of the population of patients, which prevent from establishing the range of medicines. The introduction of Special Access Program or Access to Unapproved Therapeutic Goods will be the solution of these problems. In addition, it is another solution to keep intimate relations with the Rare and Intractable Disease Center and the Medicine Safety Information Center which will be open soon.

• Journal of the Korea Society of Computer and Information
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• v.26 no.11
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• pp.217-225
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• 2021

In this paper, we designed and implemented the integrated system to prevent adverse drug reactions of polypharmacy components in medicine by supporting component-component information and disease-component information, through data queuing algorithm and vast amounts of pharmaceutical big data. In addition, by providing information for drugs, drug components, prohibited drugs, as well as suppliers and distributors, it could help ease anxiety about taking drugs not only for health-care professionals but also for general users. The representative information provided were side effects between two drugs, main components and effectiveness of particular drugs, drugs manufactured by the same pharmaceutical company, and drug component information for patients with chronic diseases. The future work is to update the database by collecting information on rare & new diseases and new drugs.

• Proceedings of the Plant Resources Society of Korea Conference
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• 2022.09a
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• pp.121-121
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• 2022

마자인(麻子仁)은 뽕나무과에 속하는 대마(Cannabis sativa L.)의 종자로써, 治血虛津虧, 腸燥便秘하며, 中風汗出, 逐水, 利小便, 破積血, 復血脈, 乳婦産後餘疾, 長髮 등에 사용한다고 기록되어 있다. 마자인 종자의 외피에는 환각성분인 Tetrahydrocannabinol (THC) 및 뇌전증과 다발성경화증 등 희귀, 난치성 질환의 치료제로 사용되는 Cannabidiol (CBD) 성분이 함유되어 있다. 따라서 외피를 제거한 마자인은 햄프씨드(Hemp Seed)로써 식품으로 이용되지만, 외피를 제거하지 않은 마자인은 의약품으로써 사용이 되고 있다. 마자인은 윤조탕, 자윤환, 마자인환 등 다양한 한의학 처방에 사용되지만, 외피에 함유되어있는 THC 및 CBD의 함유량 및 안전성에 대한 연구는 밝혀지지 않았다. 이에 마자인 함유처방의 안전성을 입증하는 실험방법을 설계하였다. 우선 의약품으로 유통되는 마자인의 외피에 THC 및 CBD 성분이 있는지를 확인하기 위해 마자인을 다양한 용매별 (물, 헥산 등)로 추출한 후 LC/MS를 이용해 성분 유무를 확인한다. 또한, 마자인 함유 처방 (마자인환, 자윤환, 윤조탕 등)을 복용하였을 경우 혈중에 THC 및 CBD 성분이 있는지를 확인하는 방법으로 실험동물에 마자인 함유 /처방을 투여한 후 혈액을 채취한다. 마찬가지로 성분 유무를 측정하는 방법은 LC/MS를 이용해 확인한다.

• Korean Journal of Clinical Pharmacy
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• v.26 no.2
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• pp.121-127
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• 2016

Objective: Until now, there is minimal number of research for overall domestic status of orphan drug use in Korea. The purpose of this study is to identify the list of orphan drugs available in Korea and to understand the status of orphan drug usage in tertiary Hospitals and rare incurable disease Hospital. Methods: We made domestic orphan drug lists based on available orphan drugs in Korea. Based on this lists, we conducted e-mail survey from August, 2014 to September, 2014 to identify domestic status of orphan drug usage including the availability and management of orphan drugs. Results: There are three hundred and eighteen orphan drugs (184 ingredients) registered in Ministry of Food and Drug Safety. Among the three hundred and eighteen orphan drugs, Two hundred and twenty-eight drugs (102 ingredients) were selected. Information on each item was collected and documented with generic and brand names, manufacturers, wholesalers, indications, FDA approval status and insurance coverage. Forty-three tertiary hospitals and thirty-two rare incurable hospitals responded to the survey questionnaire (57.3%). According to the survey result, the antineoplastics and immunomodulating agents group has the highest percentage (40%) usage in the hospital. Of fortythree tertiary hospitals, thirteen hospitals manage orphan drugs separately (30.2%). Based on the reply, most of the healthcare professionals commented the drug information related to efficacy and safety including medication counseling of orphan drugs is insufficient. Conclusion: Through this study we anticipate providing an understanding of orphan drug usage status in Korea. We found the limited resources to the information on orphan drugs and this information requires updating on a regular basis. This can be the basis for further studies about preparing drug information, educational resources for rare disease patients.

• Proceedings of the Plant Resources Society of Korea Conference
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• 2020.08a
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• pp.5-5
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• 2020

일반적으로 식물의 공급방법은 채집과 재배로 나눌 수 있으며, 자원식물은 상용화를 위해는 안정적 공급이 선행되어야 하므로 재배를 선호하고 있다. 재배방식은 다시 노지재배, 시설재배, Indoor Farm(식물공장)으로 나눌 수 있으며, 우리나라는 시설재배 중 비닐하우스 활용이 활발한 나라로 평가된다. 노지재배에 비해서는 시설재배가 온/습도 관리에 대해 장점을 가지고 있으며, Indoor Farm(식물공장)은 광량, 광질 및 일조시간까지 전체 생육조건의 조절이 가능하지만 초기투자비용 및 운영비용 등으로 인해 경제성이 낮아 아직까지는 상용되고 있지 않다. 자원식물의 경우 부가가치가 높아지는 후방사업으로 발달할 수 있으나, 화장품, 기능식품 또는 의약품으로 개발하기 위해서는 일정한 품질을 확보하여야 한다. 자원식물 재배 시 특정 성분의 함량을 일정하게 유지하기 위해서는 온/습도, 광량, 광질 등 생육환경을 관리할 수 있는 시설재배가 노지재배에 비해 적합하다. 하지만, 일부 자원식물의 경우에는 위도, 일조량 등으로 인해 국내에서는 시설재배로도 적절한 생육조건을 제공할 수 없어서 상업화하지 못한 경우가 많았다. 이에, (주)넥스트온은 Indoor Farm(식물공장) 전문기업으로서, 기존 자원식물 중 국내에서 시설재배로는 적절한 품질 확보가 불가했던 자원식물 및 특수 생육환경에서만 자생하는 희귀 자원식물의 양산화에 노력하고 있다.

• KSBB Journal
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• v.23 no.2
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• pp.109-117
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• 2008

Phellinus linteus (Sang Hwang mushroom; P. linteusis) has been widely used for a traditional medicine in Japan, Korea and China. In traditional oriental applications, P. linteus and their extracts have been exclusively used to treat various diseases like insomnia, neurasthenia, gastric ulcers, arthritis, nephritis, stress, asthma, bronchitis, neuromuscular disorders, hypertension and also as an immune system stimulator in cancer therapy. In a number of articles, it is indicated how tremendous their therapeutic values are. According to these studies, P. linteus and their extracts show immunomodulatory activities like enhancing immune system function including anti-tumor activity and inhibiting the growth of existing tumors. P. linteus and their extracts have been being studied for use as immunotherapy agents and biological response modifiers (BRMs) for the possible treatment of cancer without side effects. Recently, the cultured mycelium product of P. linteus has been developed and approved as a medicine in Korea. This review shows not only the current status of methods of developmental technology like artificial culture and various biological applications of P. linteus but also recent market trends of functional foods made from P. linteus.